干细胞药物治疗狼疮性肾炎的药效及药动研究课题性质 radic; 基础研究应用课题 设计型 调研综述 理论研究研究背景随着近现代生物技术的发展与完善，人类对疾病的治疗在经历了传统小分子药物时代后，正从生物大分子药物时代逐渐进入, 一个全新的阶段细胞类药物时代。
毫无疑问，细胞药物作为药物研发中最新的领域之一正在引发一场医学革命，而干细胞药物则是其中最具有发展前景的药物。
自2017年8月诺华制药的CAR-T产品KYMRIAH被美国FDA批准上市以来，国际上共有15款干细胞产品上市。
而在现有的细胞药物中, 间充质干细胞(mesenchymal stem cells, MSCs)因其具有较强的分化能力、较低的免疫原性、较显著的免疫调节作用、较为广泛的分布、分离获取简便且重复性高等特性而具有极高的研究价值。
事实上, 近年来有大量临床研究结果显示, 干细胞药物在治疗癌症、关节炎、中枢神经系统病变、免疫系统相关疾病等领域均表现出了明显的疗效。
尽管如此, 由于干细胞药物本身具有增殖能力, 导致其进入体内之后的浓度变化往往有非线性特征；并且由于干细胞具备迁移能力和靶向性, 导致其在机体内部的运动和分布既和体液循环、细胞表面特征有关, 又具有一定的特异性。
以上因素的综合影响决定了干细胞药物难以较好的契合传统的药代动力学理论, 为进一步阐明干细胞药物动物或人体内药效和药代动力学之间的关系带来了困难。
由于干细胞药物存在体内药代动力学规律不清、药效可预测性低、作用机制不明确、质控难等问题，导致其研发进程受到严重制约。
因此，现阶段干细胞药物的研究亟需在经典的药代动力学理论指导下，针对干细胞药物的自身特点，结合现代生物学方法，进一步探索干细胞药物在体内的动态分布过程与疗效之间的关系。
研究目的本课题拟基于实验室长期药代-药效结合研究和动态可视化的细胞药代动力学研究工作的基础， 利用现代生物成像技术和Q-PCR定量检测技术，在免疫缺陷B-NDG小鼠上给予干细胞药物，研究干细胞在小鼠体内的增殖、分布等动态过程，初步阐明干细胞在小鼠体内的药代动力学特征；应用MRL/MpJ-Faslpr狼疮性肾炎小鼠模型，给予干细胞治疗后动态观察相关的药效指标，重点检测干细胞在模型小鼠中增殖、分布及归巢的动态过程，以及干细胞效应细胞因子在体内的动态分布及变化规律，并进行药动、药效相关分析，指导临床转化。
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