课题名称 基于RNA干扰技术的基因载体的研究课题性质 radic; 基础研究应用课题 设计型 调研综述 理论研究开题报告内容：（包括拟研究或解决的问题、采用的研究手段及文献综述，不少于2000字）基于RNA干扰技术的基因载体的研究一、研究背景及目的近年来，小干扰RNA（siRNA）已成为基于RNA干扰（RNAi）的治疗剂,为序列特异性裂解和特异性mRNA降解利用的siRNA正在进行临床试验的治疗遗传和传染性疾病,这些研究表明，针对于人类的呼吸系统疾病，在配方设计正确的条件下，吸入的siRNA可以提供快速、有效和容易给药的治疗措施。
RNA干扰具有广泛的适用性、高度的特异性和有效性，是基因水平最具潜力的治疗措施之一。
目前，RNA干扰最大的障碍是当其作为基因类药物在生物体内应用发挥疾病治疗作用时,容易被核酸酶降解,具有稳定性差、半衰期短、细胞内转染效率低和靶向性差等缺点。
临床应用受到极大的限制。
运用制剂学手段开发的非病毒载体给药系统已成为现今siRNA载体的重要研究方向，其具有诸多优势，例如成本低、安全性高、不限制基因药物的体积等。
与脂质体及其它非病毒载体相比，阳离子多聚物载体比较稳定，结构灵活，易调整其分子量大小以及多聚物形状，因此阳离子多聚物载体具有较大的发展空间。
本课题选择壳聚糖为载体材料，通过离子凝胶法制备CS-siRNA纳米粒，并研究其理化特征及对siRNA的影响，运用正交设计法优化其制备工艺。
二、研究方法（一）正交实验设计法在新药研究领域，探索配方，工艺优化．处方筛选和论证方法过程中均需对诸多影响因素及水平作出比较，考察其对结果的影响，并对结果进行优化。
正交试验法是利用一套规格化的表格，能够在很多的试验条件中，选出少数几个代表性强的试验条件，并通过这几次试验的数据，找到较好的生产条件，即最优的或较优的方案。
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