一．研究背景1.1 基因治疗基因治疗作为一种前瞻性的治疗方法在生物医学领域已经得到了广泛的关注。
通过将治疗基因精准地递送至特定的组织或者细胞中，人们有希望从基因层面上根治遗传性疾病、感染、肥胖以及癌症等诸多疑难杂症[1]。
美国食品药物监督管理局(FDA)定义，基因治疗是一种通过修改人的基因来治疗或治愈疾病的技术，其主要通过以下三种机制发挥作用：（1）用正常基因代替患病基因；（2）抑制致病基因的表达；（3）导入新的基因或者修饰过的基因治疗疾病[2]。
早在1970年，Stanfield Rogers对烟草花叶病毒（TMV）的基因进行修饰，并且提出了用好的DNA代替缺陷DNA的观点。
1990年，基因治疗首次进入临床试验阶段，并成功治愈了一名患有ADA-SCID的病人，随后基因治疗开始受到广泛认可[3]。
基因治疗的目的是将治疗基因递送到靶细胞并发挥作用，但是以下几个问题极大地影响了基因治疗的效率：1.裸基因易被人体内细胞和组织中广泛存在的核酶讲解；2.裸基因缺少靶向定位功能，可能引起毒性反应；3.裸基因本身带有负电，会与同样带负电的细胞膜之间发生排斥反应，难以被细胞摄取。
因此基因药物通常需要载体的协助完成递送过程，从而提高外源基因的递送效率[4]。
1.2基因递送载体目前的基因递送载体主要分为两类：病毒载体和非病毒载体。
病毒载体可以实现对靶细胞的长效转染，并且具备较高的转染效率[5]。
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