开题报告内容：（包括拟研究或解决的问题、采用的研究手段及文献综述，不少于2000字）
一、研究背景及研究意义
罕见病，是指发病率很低、很少见的疾病，一般为慢性、严重的疾病，常常危及生命。我国罕见病药物的研发面临着研发难度大、成本高、药物受众少等问题，且研发水平处于初级阶段，罕见病患者用药主要依赖进口。由于临床试验标准、人种的不同，以及药物超适应症等问题的存在，导致进口罕见病用药的质量存在一定问题。同时，因为绝大多数罕见病处于“无药可医”的处境中，且其研发成本高、受众少，以及对于罕见病用药研发的积极性不高等原因，使得进口罕用药存在着一定的短缺风险。分析进口罕用药的质量与短缺风险并提出合理的解决方案成为急需解决的问题。
- 研究目的
对进口罕用药注册、上市的政策研究，结合我国对于进口罕用药的具体使用情况，对其质量问题、短缺风险产生的原因进行具体的分析。同时对比我国与其他国家在罕用药方面的政策与共同面临的问题，结合已有的研究结果，提出解决问题的一些可能性方案。
三、研究方法：
文献研究：（1）在中国知网、维普、万方等中文数据库以“罕用药”、“孤儿药”、“进口”、“质量、“短缺”等为关键词分别组合检索相关文献，在Science Direct、Web of Science等英文数据库中，以英文关键词“orphan drug”、“China”、“income”、“shortage”等作为关键词进行相关文献检索。 （2）对文献进行初步阅读，分为我国罕见病用药的使用情况及医保政策、进口罕用药可及性研究、罕用药的短缺风险研究、国际罕用药研发现状与困境几大方面。再通过精读文献进行数据分析,得到我国使用美国、欧洲、日本的进口罕用药的情况，分析其中存在的质量问题与短缺风险产生的原因及解决这些问题的必要性。
四、成果形式
以本科毕业论文的形式，探讨进口罕用药在我国使用过程中的质量问题与质量短缺风险、解决这些问题的必要性，以及我国对于进口罕用药的审批、上市方面需要做哪些改进提出意见与建议。
- 关于进口罕用药的质量问题与短缺风险的研究及意义综述
全世界已知的罕见病种类目前已超过七千种，且仅有百分之十的罕见病“有药可医”。我国在罕见病用药的研发方面处于初期阶段，且面临着患者数量少、研发难度大、成本高、收益不明等现实问题，导致国内药企与研发机构对于罕见病用药的研发并不积极，甚至仿制药种类也不多。多年来我国罕见病病人用药几乎完全依赖进口。2018年5月，国家卫建委等五部门联合发布《第一批罕见病目录》中，共纳入病种121种。根据《中国罕见病药物可及性报告2019》显示，这121种罕见病中，美国、欧盟及日本已上市的治疗药品的病种达74种，包括治疗药物162种。这其中在中国上市涉及的病种仅53种，药品83种，纳入我国医保的涉及病种18种，药物29种。进口罕用药长期存在着短缺问题和质量问题。对于质量问题，包括药品本身的质量问题，也有进口药物在患者身上使用时疗效出现的差异问题。
产生进口罕用药质量问题的原因有以下几点：1、国内外罕见病用药的临床试验标准不同，试验时间、受试人种不同，导致同种药物在国内外患者身上的作用效果不同。2、罕见病用药存在“超适应症”的情况，即还有些罕见病虽已有治疗药物在国内上市，但却并非“特效药”。在缺乏国际权威临床治疗指南推荐的一线药物的情况下，患者只能退而求其次地使用二线甚至三线药物作为替代治疗方案，患者的治疗效果和生活质量深受影响。3、慢性罕见病药品的医保在各地各级医院之间的衔接存在较大的需求。大多数非省会城市的患者出于长期用药的便利性，会选择在城续方后把药品带回家注射。在下级医院医生为了规避风险而拒绝为患者注射院外药品的情况下，大部分患者都不得已而选择自行注射药品，其中的安全隐患令人担忧。
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