- 研究背景与研究目标
改革开放三十多年以来，伴随着经济的发展，生态问题日益严峻，随之而来的就是各种各样的罕见疾病的爆发，过去多数患者都因为无药可治而去逝，但随着医疗水平的进步，越来越多的医药企业（尤其是国外医药企业）加入了孤儿药的研究与开发的队伍中去，并且研发成功出多种治疗罕见疾病的药物。本文研究的目的是找出逐渐改变了医药企业对于罕见药物的态度原因，从而促进我国医药企业对于罕见药的研究。
二、文献综述
本文的资料主要来源于国内外文献资料，期刊，学术论文、报纸，专业性的网站以及相关评论。中国医药报2013年9月11日第005版：美国BBC reseach 公司发布的《全球孤儿药（orphan）
市场：以生技药品为中心》的市场调查报告指出，2011年全球孤儿药市场份额为826亿美元，2012年接近860亿美元，分析师预测，到2017年，孤儿药全球市场份额将达到1120亿美元，复合增长率为5.4%。该报分析指出孤儿药的增长的主要驱动因素有：研发，新技术发展，政策支持力度加大，新药上市等。根据所查阅的资料我主要将其分为以下几个方面:
- 经济潜力：
2013年汤森路透服务部和辉瑞制药研究人员对于孤儿药的经济潜力研究中就指出，对于罕见病的关注日益升温，部分是因为“美国孤儿法案（ODA）”及世界各地类似法案的刺激作用，这些法案与各种慈善基金一起为孤儿药的研发带来了新的曙光，而最重要的则是孤儿药的开放经济性和商业化潜能都很诱人。2010年《福布斯》杂志中公布的全球最昂贵药物调查中也验证了这一点，孤儿药的经济潜力巨大。
（二）政策支持
美国1983年颁布了《孤儿药法案》，此后分别于1984、1985、1988、1992年做了四次修订补充以完善该法案，此后，新加坡、日本、澳大利亚、欧盟、台湾、韩国分别于1991、1993、1997、2000、2003年建立了适合本国或地区的罕用药法案或实施办法，介于各国及地区人口数量的差别，在定义界定方面也有所不同，在政策激励方面，各国或地区多采取了基金资助、税收减免、市场保护、优先审评、审评费减免以及咨询帮助的方法以鼓励制药企业投入到孤儿药的研发生产中，完善医疗保障制度提升药物可及性，在罕用药政策的大力推动下，罕用药市场得到了较大关注，孤儿药市场也日渐繁荣。我国政府近年来对孤儿药产业发展的关注度也在提高，2007年《药物注册管理办法》提出对孤儿药实行特殊审批，并在2009年出台了《新药注册特殊审批管理规定》。国家药监局最新出台的《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》再次提出对孤儿药实行优先评审。目前，国家药监部门已承诺要建立孤儿药审批的“绿色通道”，而一些比较常见的罕见病，如血友病等也被纳入大病医保范畴。
（三）技术水平
随着科学技术的发展，医疗水平不断提高，孤儿药市场的繁荣也离不开日新月异的科学技术的发展， 全球医疗科技和生物医学在近几年飞速发展。每年都有新发明、新突破和新研究出现在人们眼前，为患者带去新希望，为人类总体健康谋得福祉。2013年末之际，我们借此机会盘点一下在2014有可能会吸引人们眼球的新科技和新医学成就，其中就包括现在热火朝天的可穿戴设备，还有颠覆传统治疗的基因和免疫疗法。在这些新产品中，不乏已经有中国投资者抢先进入。如1. 可穿戴设备和体感设备2.个性化医疗中心和远程医疗3. IBM超级电脑Watson等等，以及生物技术的发展都为孤儿药的研发提供了技术保障。
根据了解到的资料，孤儿药的研发热潮不仅仅是由于这几个因素，还有很多。但是在中国期刊全文数据库、万方数据库、读秀学术搜索中，以“孤儿药”、“罕用药”、 “ 罕见病用药”“企业社会责任”为关键词搜索近五年来（2009—2014年）的有关文献，搜索到期刊论文却基本没有。而在本文中则主要针对孤儿药与企业社会责任的研究，探索两者直接的内在联系，从而得出结论，医药企业对于孤儿药的研究不仅是由于丰厚的利润和优越的政策，也与企业社会责任息息相关，从而推动企业对于孤儿药的研究历程。
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